03.12.2020 GlobeNewswire: GBT startet Early Access Program für Voxelotor zur Behandlung von Sichelzellpatienten in Europa und anderen Regionen außerhalb der Vereinigten Staaten

GBT startet Early Access Program für Voxelotor zur Behandlung von

Sichelzellpatienten in Europa und anderen Regionen außerhalb der Vereinigten

Staaten

 

SOUTH SAN FRANCISCO, Kalifornien, Dec. 03, 2020 (GLOBE NEWSWIRE) -- Global

Blood Therapeutics, Inc. (GBT) (NASDAQ: GBT) hat heute die Einführung eines

Early Access Program für Voxelotor zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei

Patienten mit Sichelzellkrankheit (SZK) ab 12 Jahren in Europa und anderen

Regionen außerhalb der USA bekanntgegeben.

 

 

„Da es außerhalb der USA derzeit keine zugelassenen Therapien zur Behandlung

der hämolytischen Anämie bei der Sichelzellkrankheit gibt, besteht ein

erheblicher ungedeckter medizinischer Bedarf für diese verheerende Erkrankung“,

so Ted W. Love, M.D., President und Chief Executive Officer von GBT. „Im Rahmen

unseres langfristigen Engagements, Patienten weltweit einen Zugang zu

ermöglichen, freuen wir uns, dieses Early Access Program für geeignete

Patienten, die von Voxelotor profitieren könnten, ins Leben zu rufen.“

 

Voxelotor ist ein „first-in-class“, einmal täglich oral einzunehmendes

Arzneimittel. Es hemmt direkt die Hämoglobinpolymerisation, die Hauptursache

für die Sichelbildung und Zerstörung der roten Blutkörperchen bei der SZK. Der

Sichelbildungsprozess verursacht eine hämolytische Anämie (niedriges Hämoglobin

aufgrund der Zerstörung roter Blutkörperchen), was die ausreichende

Sauerstoffversorgung der Gewebe und Organe des Körpers beeinträchtigt.

 

Voxelotor ist in den USA unter dem Handelsnamen Oxbryta ® für die Behandlung

von SZK bei Patienten ab 12 Jahren zugelassen. GBT hat zuvor bekanntgegeben ,

dass es plant, die Zulassung zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei SZK

bei Patienten ab 12 Jahren zu beantragen.

 

Ein Early Access Program ist ein Mechanismus, um Medikamente auf Anfrage von

Ärzten für entsprechende Patienten ohne alternative Behandlungsoption vor der

Zulassung verfügbar zu machen.

 

Über das Early Access Program für Voxelotor können Ärzte in Ländern mit einem

behördlichen und gesetzlichen Early-Access-System Voxelotor für geeignete

SZK-Patienten anfordern, die nicht im Rahmen einer klinischen Studie Zugang zu

dem Medikament haben.

 

Das Programm wird in Zusammenarbeit mit der Inceptua Group, Abteilung

Medicines Access, implementiert und verwaltet. Die Abteilung Medicines Access

verfügt über Expertise in den Bereichen Strategie, Design und operative

Implementierung von Pre-Approval-Zugangsprogrammen, die pharmazeutische

Produkte in der klinischen Entwicklung je nach Bedarf für Patienten zur

Verfügung stellen.

 

Alle Anfragen müssen vom behandelnden Arzt im Namen des geeigneten

SZK-Patienten beantragt werden. Gesundheitsdienstleister können sich über das

Early Access Program für Voxelotor informieren, indem sie Inceptua unter

access@inceptua.com kontaktieren.

 

Für die sechs Nahost-Länder des Golf-Kooperationsrates (GKR) hat GBT zuvor

eine exklusive Vetriebspartnerschaft bekanntgegeben , die sich auf die

US-Zulassung von Oxbryta stützt, um den Zugang zum Medikament zu ermöglichen,

während die Gesundheitsbehörden ihre behördlichen Prüfungen durchführen,

wodurch die Inanspruchnahme des Early Access Program entfällt.

 

Über die Sichelzellkrankheit

Die Sichelzellkrankheit (SZK) betrifft schätzungsweise 100.000 Menschen in den

Vereinigten Staaten, 1 etwa 52.000 Menschen in Europa 2 und Millionen von

Menschen weltweit, insbesondere jene, deren Vorfahren aus Subsahara-Afrika

stammen. 1 Außerdem betrifft sie Menschen hispanischer, südasiatischer,

südeuropäischer und nahöstlicher Abstammung. 1 SZK ist eine seltene, lebenslang

bestehende erbliche Blutkrankheit, die sich auf das Hämoglobin auswirkt, ein

von den roten Blutkörperchen transportiertes Protein, welches Gewebe und Organe

im ganzen Körper mit Sauerstoff versorgt. 3 Aufgrund einer genetischen Mutation

bilden Menschen mit SZK ein abnormales Hämoglobin, das als Sichelhämoglobin

bekannt ist. Durch einen Prozess, der Hämoglobin-Polymerisation genannt wird,

werden rote Blutkörperchen „gesichelt“, d. h. deoxygeniert, sichelförmig und

steif. 3-5 Die Sichelbildung verursacht eine hämolytische Anämie (niedriges

Hämoglobin aufgrund der Zerstörung der roten Blutkörperchen) und Verstopfungen

in Kapillaren und kleinen Blutgefäßen, die den Blut- und Sauerstofffluss durch

den Körper behindern. Die verminderte Sauerstoffversorgung von Gewebe und

Organen kann zu lebensbedrohlichen Komplikationen wie Schlaganfall und

irreversiblen Organschäden führen. 4-7

 

Über Oxbryta ® (Voxelotor) Tabletten

Oxbryta (Voxelotor) ist ein einmal täglich oral einzunehmendes Arzneimittel

für Patienten mit Sichelzellkrankheit (SZK). Oxbryta wirkt, indem es die

Affinität von Hämoglobin für Sauerstoff erhöht. Da sauerstoffhaltiges

Sichelhämoglobin nicht polymerisiert, glaubt GBT, dass Oxbryta die

Polymerisation und die daraus resultierende Sichelbildung und Zerstörung roter

Blutkörperchen blockiert, die die primären Pathologien aller an SZK erkrankten

Personen sind. Mit dem Potenzial, die hämolytische Anämie und die

Sauerstoffversorgung zu verbessern, ist GBT der Auffassung, dass Oxbryta das

Vermögen hat, den Verlauf der SZK zu verändern. Am 25. November 2019 erhielt

Oxbryta von der US-amerikanischen Food and Drug Administration (FDA) die

beschleunigte Zulassung für die Behandlung der SZK bei Erwachsenen und Kindern

ab 12 Jahren. 8 Als Bedingung für die beschleunigte Zulassung wird GBT Oxbryta

weiterhin in der HOPE-KIDS 2-Studie untersuchen, einer nach der Zulassung

durchgeführten konfirmatorischen Studie, in der anhand der Flussgeschwindigkeit

bei der transkraniellen Dopplersonographie (TCD) die Fähigkeit des Medikaments

untersucht wird, das Schlaganfallrisiko bei Kindern im Alter von 2 bis 15

Jahren zu senken.

 

In Anerkennung des dringenden Bedarfs an neuen SZK-Behandlungen gewährte die

FDA Oxbryta den Status Breakthrough Therapy (bahnbrechende Therapie), Fast

Track (beschleunigte Zulassung), Orphan Drug (Arzneimittel gegen seltene

Krankheiten) sowie Rare Pediatric Disease (seltene pädiatrische Erkrankung) für

die Behandlung von Patienten mit SZK. Außerdem erhielt Oxbryta den Status

Priority Medicines (PRIME) von der Europäischen Arzneimittelagentur (EMA), und

die Europäische Kommission wies Oxbryta als Orphan-Medikament für die

Behandlung von Patienten mit SZK aus.

 

GBT plant, behördliche Zulassungen zur Erweiterung der potenziellen Verwendung

von Oxbryta in den Vereinigten Staaten für die Behandlung der SZK bei Kindern

im Alter von 4 bis 11 Jahren und zur Behandlung der hämolytischen Anämie bei

SZK bei Patienten ab 12 Jahren in Europa zu beantragen.

 

Wichtige Sicherheitsinformation

Oxbryta darf nicht eingenommen werden, wenn der Patient eine allergische

Reaktion auf Voxelotor oder einen der anderen Bestandteile von Oxbryta hatte.

Eine Liste der Bestandteile von Oxbryta finden Sie am Ende der Packungsbeilage.

Oxbryta kann schwere Nebenwirkungen, einschließlich schwerer allergischer

Reaktionen, hervorrufen. Patienten sollten sich bei Ausschlag, Nesselsucht,

Kurzatmigkeit oder Schwellungen im Gesicht sofort an ihren Arzt wenden oder den

Notarzt rufen.

 

Patienten, die Austauschtransfusionen erhalten, sollten mit ihrem Arzt über

mögliche Schwierigkeiten bei der Interpretation bestimmter Bluttests unter

Einnahme von Oxbryta sprechen.

 

Zu den häufigsten Nebenwirkungen von Oxbryta gehören Kopfschmerzen, Durchfall,

Magen-(Bauch-)schmerzen, Übelkeit, Müdigkeit, Hautausschlag und Fieber. Dies

sind nicht alle der möglichen Nebenwirkungen von Oxbryta. Vor der Einnahme von

Oxbryta sollten die Patienten ihren Arzt über ihre sämtlichen Erkrankungen

informieren, insbesondere, ob sie Leberprobleme haben, schwanger sind oder

planen, schwanger zu werden, da nicht bekannt ist, ob Oxbryta dem ungeborenen

Baby schaden kann, ob sie stillen oder planen, zu stillen, da nicht bekannt

ist, ob Oxbryta in die Muttermilch übergehen oder einem Baby schaden kann.

Patienten sollten während der Behandlung mit Oxbryta und mindestens 2 Wochen

nach der letzten Dosis nicht stillen.

 

Patienten sollten ihren Arzt über alle Medikamente informieren, die sie

einnehmen, einschließlich verschreibungspflichtiger und rezeptfreier

Medikamente, Vitamine und pflanzlicher Präparate. Einige Arzneimittel können

die Wirkungsweise von Oxbryta beeinträchtigen. Auch Oxbryta kann die

Wirkungsweise von anderen Arzneimitteln beeinträchtigen.

 

Patienten wird geraten, sich von ihrem Arzt über Nebenwirkungen aufklären zu

lassen. Nebenwirkungen können unter der Nummer 1-800-FDA-1088 an die FDA

gemeldet werden. Nebenwirkungen können auch an Global Blood Therapeutics unter

der Nummer 1-833-428-4968 (1-833-GBT-4YOU) gemeldet werden.

 

Vollständige Informationen zur Verschreibung von Oxbryta finden Sie unter

Oxbryta.com .

 

Über Global Blood Therapeutics

Global Blood Therapeutics (GBT) ist ein biopharmazeutisches Unternehmen, das

sich der Entdeckung, Entwicklung und Bereitstellung von lebensverändernden

Medikamenten widmet, die unterversorgten Patientengemeinschaften Hoffnung

geben. GBT wurde 2011 gegründet und verfolgt das Ziel, die Behandlung und

Versorgung der Sichelzellkrankheit (SZK), einer lebenslang bestehenden,

verheerenden erblichen Blutkrankheit, zu verändern. Das Unternehmen hat Oxbryta

® (Voxelotor) eingeführt, das erste, von der FDA zugelassene Medikament, das

direkt die Sichelhämoglobin-Polymerisation hemmt, die Hauptursache der

Sichelbildung von roten Blutkörperchen bei der SZK. GBT treibt zudem sein

SZK-Pipeline-Programm mit Inclacumab, einem in der Entwicklung befindlichen

P-Selektin-Inhibitor, der die mit der Krankheit verbundenen Schmerzkrisen

behandeln soll, und GBT021601, dem Hämoglobin-S-Polymerisationshemmer der

nächsten Generation des Unternehmens, voran. Darüber hinaus arbeiten die

Arzneimittelforschungsteams von GBT an neuen Zielen, um die nächste

Behandlungswelle für die SZK zu entwickeln. Weitere Informationen finden Sie

unter www.gbt.com und auf Twitter unter @GBT_news .

 

Zukunftsgerichtete Aussagen

Bestimmte Aussagen in dieser Pressemitteilung sind zukunftsgerichtet im Sinne

des Private Securities Litigation Reform Act von 1995, darunter Aussagen, die

die Wörter „wird“, „erhofft“, „plant“, „glaubt“, „prognostiziert“, „schätzt“,

„erwartet“ und „beabsichtigt“ oder ähnliche Ausdrücke enthalten. Die

zukunftsgerichteten Aussagen basieren auf den derzeitigen Einschätzungen von

GBT. Die tatsächlichen Ergebnisse können erheblich von diesen abweichen.

Aussagen in dieser Pressemitteilung können Aussagen umfassen, die keine

historischen Fakten sind und als zukunftsgerichtet im Sinne von Artikel 27A des

Securities Act von 1933 in der jeweils gültigen Fassung und Artikel 21E des

Securities Exchange Act von 1934 in der jeweils gültigen Fassung gelten. GBT

geht davon aus, dass diese zukunftsgerichteten Aussagen – darunter Aussagen

bezüglich GBTs Prioritäten, Einsatz, Engagement, Schwerpunkt, Zielen und

Vision; der Sicherheit, der Wirksamkeit und dem Wirkmechanismus von Oxbryta und

anderen Produktmerkmalen; der Kommerzialisierung, Lieferung, Verfügbarkeit,

Nutzung und dem kommerziellen und medizinischen Potenzial von Oxbryta; der

laufenden und geplanten Studien von Oxbryta und damit verbundener Protokolle,

Aktivitäten und Erwartungen; der potenziellen Ausdehnung der zugelassenen

Verwendung von Oxbryta für mehr Patienten in den USA und der potenziellen

behördlichen Zulassung von Oxbryta zur Behandlung von Patienten in Europa; des

Bedarfs an zugelassenen Therapien zur Behandlung der hämolytischen Anämie

außerhalb der Vereinigten Staaten; eines Early Access Program für Voxelotor

(inklusive potenziellem Start, Rahmen, Verfügbarkeit, Nutzung und

Auswirkungen); der Änderung der Behandlung, des Verlaufs und der Pflege von SZK

und der Linderung der damit verbundenen Komplikationen; des Engagements für den

Zugang von Patienten zur Behandlung der SZK; des Vertriebs für die Länder des

Golf-Kooperationsrates, darunter der Zugang zu Voxelotor während der

behördlichen Prüfung; des Potenzials der Pipeline von GBT, darunter Inclacumab

und andere Produktkandidaten; und des Voranbringens der Pipeline von GBT, des

Arbeitens an neuen Zielen und der Erforschung, Entwicklung und Bereitstellung

von Medikamenten – von den Safe-Harbor-Bestimmungen für zukunftsgerichtete

Aussagen in Artikel 27A des Securities Act und Artikel 21E des Securities

Exchange Act abgedeckt sind, und GBT gibt diese Erklärung zum Zweck der

Einhaltung dieser Safe-Harbor-Bestimmungen ab. Diese zukunftsgerichteten

Aussagen spiegeln GBTs aktuelle Ansichten über seine Pläne, Absichten,

Erwartungen, Strategien und Aussichten wider, die auf den derzeit für das

Unternehmen verfügbaren Informationen und auf dessen Annahmen basieren. GBT

kann keine Zusicherung geben, dass die Pläne, Absichten, Erwartungen oder

Strategien erreicht oder umgesetzt werden. Des Weiteren können die

tatsächlichen Ergebnisse erheblich von den in den zukunftsgerichteten Aussagen

beschriebenen abweichen und werden von einer Vielzahl von Risiken und Faktoren

beeinflusst, die sich der Kontrolle von GBT entziehen, darunter unter anderem

Risiken und Unsicherheiten im Zusammenhang mit der COVID-19-Pandemie,

einschließlich des Ausmaßes und der Dauer der Auswirkungen auf das

GBT-Geschäft, wie Kommerzialisierungsaktivitäten, aufsichtsrechtliche

Anstrengungen, Forschung und Entwicklung, Aktivitäten zur

Unternehmensentwicklung und Betriebsergebnisse, die von künftigen Entwicklungen

abhängen, die in hohem Maße ungewiss sind und sich nicht genau vorhersagen

lassen, z. B. die tatsächliche Dauer der Pandemie, Reisebeschränkungen,

Quarantänen, Social Distancing und Unternehmensschließungen in den USA und in

anderen Ländern und die Wirksamkeit von weltweit ergriffenen Maßnahmen zur

Eindämmung und Behandlung der Krankheit; das Risiko, dass GBT seine

Kommerzialisierungskapazitäten weiter aufbaut und Oxbryta möglicherweise nicht

erfolgreich vermarkten kann; Risiken in Verbindung mit GBTs Abhängigkeit von

Dritten bei Entwicklungs-, Herstellungs-, Vertriebs- und

Vermarktungsaktivitäten bezüglich Oxbryta; Aktionen von staatlichen und

Drittzahlern, einschließlich solcher, die sich auf Rückerstattung und

Preisgestaltung beziehen; Risiken und Unsicherheiten bezüglich Produkten von

Mitbewerbern und andere Veränderungen, die die Nachfrage nach Oxbryta begrenzen

können; das Risiko, dass Aufsichtsbehörden weitere Studien oder Daten verlangen

können, um die weitere Vermarktung von Oxbryta zu stützen; das Risiko, dass

arzneimittelbedingte unerwünschte Ereignisse während der Vermarktung oder

klinischen Entwicklung beobachtet werden; Daten und Ergebnisse entsprechen

möglicherweise nicht den behördlichen Anforderungen oder sind anderweitig für

die weitere Entwicklung, behördliche Prüfung oder Zulassung nicht ausreichend;

die Einhaltung der Verpflichtungen im Rahmen des Pharmakon-Darlehens; und der

Zeitplan und Fortschritt der Forschungs- und Entwicklungsaktivitäten von GBT

und Syros im Rahmen ihrer Zusammenarbeit; sowie jene Risiken, die im bei der

U.S. Securities and Exchange Commission eingereichten Jahresbericht von GBT auf

Formular 10-K für das Geschäftsjahr zum 31. Dezember 2019 und im eingereichten

jüngsten Quartalsbericht von GBT auf Formular 10-Q angegeben sind, sowie

Erörterungen potenzieller Risiken, Unsicherheiten und anderer wichtiger

Faktoren in GBTs späteren Einreichungen bei der U.S. Securities and Exchange

Commission. Außer wie gesetzlich vorgeschrieben, übernimmt GBT keine

Verpflichtung, zukunftsgerichtete Aussagen öffentlich zu aktualisieren, sei es

aufgrund neuer Informationen, zukünftiger Ereignisse oder aus anderen Gründen.

 

Referenzen Website der Centers for Disease Control and Prevention. Sickle Cell

Disease (SCD). www.cdc.gov/ncbddd/sicklecell/data.html . Abgerufen am

3. Juni 2019. Europäische Arzneimittelagentur.

www.ema.europa.eu/en/medicines/human/orphan-designations/eu3182125 .

Abgerufen am 12. Juni 2020. Website des National Heart, Lung, and Blood

Institute. Sickle Cell Disease.

www.nhlbi.nih.gov/health-topics/sickle-cell-disease . Abgerufen am 5.

August 2019. Rees DC, et al. Lancet. 2010;376(9757):2018-2031. Kato GJ, et

al. Nat Rev Dis Primers. 2018;4:18010. Kato GJ, et al. J Clin Invest.

2017;127(3):750-760. Caboot JB, et al. Paediatr Respir Rev. 2014;15(1):17-23.

Verschreibungsinformationen zu Oxbryta (Voxelotor)-Tabletten. South San

Francisco, Kalifornien, Global Blood Therapeutics, Inc.; November 2019.

 

Kontaktinformationen:

Steven Immergut

GBT

+1 650-410-3258

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